Kaj je Cystadane?
Cystadane je peroralni prašek, ki vsebuje brezvodno učinkovino betain.
Za kaj se zdravilo Cystadane uporablja?
Cistadan se uporablja pri zdravljenju homocistinurije kot dodatek k drugim terapijam, kot so vitamin B6 (piridoksin), vitamin B12 (kobalamin), folati in posebna prehrana.
Homocistinurija je dedna (genetska) bolezen, pri kateri telo ne more popolnoma presnoviti aminokisline metionin.Metionin je naravno prisoten v prehranskih beljakovinah in se običajno pretvori v homocistein, nato v cistein. Prizadeti bolniki iz homocistinurije ne morejo preoblikovati homocisteina V cistein; posledično se homocistein kopiči v krvi in urinu. Značilni simptomi homocistinurije so: tromboza (nastanek krvnih strdkov v žilah), krhkost kosti, nenormalnosti okostja, ektopija lentis (nenormalnost, pri kateri se leča premakne iz običajnega položaja) in duševna zaostalost. To je resna bolezen. visoka stopnja umrljivosti. Cistadan se uporablja pri bolnikih z vsemi tremi znanimi vrstami homocistinurije, ki jih povzroča pomanjkanje snovi, potrebnih za presnovo metionina ("cistationin beta -sintaza" [CBS] ali "5,10 - metilenetetrahidrofolat reduktaza" [MTHFR ]) ali zaradi napak v "presnovi kobamin kofaktorja" (cbl).
Ker je število bolnikov s homocistinurijo majhno, se bolezen šteje za redko, zato je bil zdravilo Cystadane 9. julija 2001 označeno za „zdravilo sirota“ (zdravilo za redke bolezni).
Zdravilo je mogoče kupiti le na recept.
Kako se zdravilo Cystadane uporablja?
Zdravljenje z zdravilom Cystadane mora nadzorovati zdravnik z izkušnjami pri zdravljenju bolnikov s homocistinurijo.
Standardni odmerek zdravila Cystadane, priporočen za bolnike, starejše od 10 let, je 6 g na dan, razdeljen na dva enaka odmerka. Otroci, mlajši od 10 let, morajo jemati 100 mg na kilogram telesne teže na dan, razdeljeno na dva enaka odmerka. Odmerek za otroke se lahko prilagodi glede na odziv na zdravljenje (spremlja se z merjenjem ravni homocisteina v krvi); povečanje pogostosti več kot dvakrat na dan ali povečanje odmerka nad 150 mg na kilogram telesne mase pa ne izboljša koristi zdravila Cystadane. Cilj zdravljenja je ohraniti koncentracijo homocisteina v plazmi pod 15 μM ali pod normalno vrednostjo. To je običajno doseženo v enem mesecu.
3 merilne žlice so dobavljene s Cystadanom, ki dobavlja 100 mg, 150 mg in 1 g
prah. Odmerek je treba popolnoma raztopiti v vodi, soku, mleku, prehrani za dojenčke ali hrani in ga pogoltniti takoj po mešanju.
Kako zdravilo Cystadane deluje?
Betain je naravna snov, pridobljena iz sladkorne pese. Pri homocistinuriji betain znižuje koncentracijo homocisteina v plazmi z olajšanjem reakcije v telesu, imenovane "remetilacija", pri kateri se homocistein pretvori nazaj v metionin, s čimer se izboljšajo simptomi bolezni.
Kako je bilo zdravilo Cystadane raziskano?
Podjetje je iz znanstvene literature predstavilo podatke o zdravilu Cystadane. Med temi je bilo 202 poročil, ki opisujejo učinke cistadana v različnih odmerkih na raven homocisteina pri bolnikih s homocistinurijo različnih starosti. Podatki o simptomih, odmerku in trajanju zdravljenja ter drugih zdravilih so bili posredovani tudi 140 bolnikom
ob istem času. Večina bolnikov je jemala tudi vitamin B6 ali B12 ali folate. Podatke iz teh študij so primerjali z objavljenimi poročili, ki opisujejo opažen izid pri nezdravljenih bolnikih z isto boleznijo.
Kakšne koristi je zdravilo Cystadane izkazalo med študijami?
Pri bolnikih, ki so jemali zdravilo Cystadane, je prišlo do večjega znižanja ravni homocisteina kot pri nezdravljenih bolnikih, kar je povezano z izboljšanjem srčno-žilnih (srčnih in krvnih žil) simptomov in izboljšanjem živčnega sistema, o katerem je poročalo približno tri četrtine bolnikov. Zdravilo je bilo učinkovito pri zdravljenju bolnikov z vsemi tremi vrstami homocistinurije.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Cystadane?
Najpogostejši neželeni učinki pri uporabi zdravila Cystadane (opaženi pri več kot 1 od 10 bolnikov) so ravni
povišane ravni metionina v plazmi. Pri bolnikih, ki jemljejo zdravilo Cystadane, je treba spremljati raven metionina, saj je lahko povečanje teh ravni povezano z možganskim edemom (otekanjem možganov). Bolniki, ki imajo simptome možganskega edema, kot so jutranji glavoboli s bruhanjem ali spremembe vida, morajo o tem obvestiti svojega zdravnika, saj bo zdravljenje z zdravilom Cystadane morda treba prekiniti. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Cystadane, glejte navodilo za uporabo.Cistadana se ne sme uporabljati pri bolnikih, ki so preobčutljivi (alergični) na betain.
Zakaj je bilo zdravilo Cystadane odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je zaključil, da je zdravilo kljub omejenim sistematičnim študijam, opravljenim z zdravilom Cystadane, uporabno kot dodatno zdravljenje pri zdravljenju homocistinurije, kot dodatek k terapijam na osnovi vitaminov in v kombinaciji z posebna prehrana Odbor ugotavlja, da Cystadane ni nadomestek za druga zdravljenja.
CHMP se je odločil, da so koristi zdravila Cystadane kot dodatno zdravljenje homocistinurije pri uporabi v skladu z navodili za zdravilo večje od z njim povezanih tveganj, zato je priporočil, da se zanj odobri dovoljenje za promet.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne uporabe zdravila Cystadane?
Družba, ki proizvaja zdravilo Cystadane, bo vzpostavila register bolnikov, za katere jemljejo zdravilo
spremljati njihovo varnost. Zlasti bo spremljal primere možganskega edema, ki so jih med preskušanjem zdravila opazili pri majhnem številu bolnikov.
Druge informacije o zdravilu Cystadane:
15. februarja 2007 je Evropska komisija odobrila Orphan Europe SARL "dovoljenje za promet" za zdravilo Cystadane, veljavno po vsej Evropski uniji.
Če želite registrirati označbo zdravila Cystadane kot zdravila sirote, kliknite tukaj.
Za celotno različico EPAR Cystadane kliknite tukaj.
Zadnja posodobitev povzetka: 01-2007.
Podatki o zdravilu Cystadane - Betaine Anhydrous, objavljeni na tej strani, so lahko zastareli ali nepopolni. Za pravilno uporabo teh informacij glejte stran z izjavo o omejitvi odgovornosti in koristnimi informacijami.
