Kaj je zdravilo Cerdelga - eliglustat in za kaj ga uporabljamo?
Cerdelga je zdravilo, indicirano za dolgotrajno zdravljenje odraslih bolnikov z Gaucherjevo boleznijo tipa 1. Gaucherjeva bolezen je redka dedna motnja, pri kateri opazimo pomanjkanje encima, imenovanega glukocerebrozidaza (imenovana tudi beta-glukozidazna kislina). v normalnih razmerah presnavlja maščobo, imenovano glukozilceramid (ali glukocerebrozid). V odsotnosti encima se maščoba odlaga v telesu, običajno v jetrih, vranici in kosteh. Tipični simptomi bolezni so posledica: anemija (majhno število rdečih krvnih celic), utrujenost, nagnjenost k podplutbam in krvavitvam, povečanje vranice in jeter, bolečine v kosteh in zlomi. Zdravilo Cerdelga se uporablja pri bolnikih z Gaucherjevo boleznijo tipa 1, ki običajno prizadene jetra, vranico in kosti. Uporablja se pri ljudeh, ki ga presnavljajo z normalno hitrostjo (tj. Pri tako imenovanih "vmesnih" ali "obsežnih" presnavljalcih) ali počasneje ("počasni metabolizatorji"). Ker je število bolnikov z Gaucherjevo boleznijo majhno, se bolezen šteje za "redko", Cerdelga pa je bila 4. decembra 2007. označena kot "zdravilo sirota" (zdravilo za redke bolezni). Cerdelga vsebuje zdravilno učinkovino eliglustat.
Kako se zdravilo Cerdelga uporablja - eliglustat?
Cerdelga je na voljo v obliki kapsul (84 mg) za peroralno dajanje. Zdravilo je mogoče dobiti le na recept, zdravljenje pa mora začeti in nadzorovati zdravnik z izkušnjami pri zdravljenju Gaucherjeve bolezni. Pred začetkom zdravljenja z zdravilom Cerdelga je treba opraviti test, s katerim se ugotovi, kako hitro se zdravilo presnavlja v bolnikovih telesih (tj. Ugotovi se, ali gre za revne, vmesne ali obsežne metabolizatorje). Zdravila se ne sme dajati bolnikom, ki ga presnavljajo pri zelo visoki stopnji (tako imenovani "ultra hitri metabolizatorji") ali pri posameznikih, katerih sposobnost presnove zdravila ni znana ali pri katerih hitrost presnove ni bila določena v posebnem testu. Priporočeni odmerek zdravila Cerdelga je ene kapsule dvakrat na dan pri bolnikih z "presnovno aktivnostjo v mejah normale" (vmesni ali obsežni presnavljalci). Pri bolnikih, katerih telo počasi presnavlja zdravilo (slabi metabolizatorji), je priporočeni odmerek ena kapsula enkrat na dan. Za več informacij glejte navodilo za uporabo.
Kako deluje Cerdelga - eliglustat?
Zdravilna učinkovina v Cerdelgi, eliglustat, deluje tako, da blokira delovanje encima, ki sodeluje pri proizvodnji glukozilceramida. Ker je kopičenje te maščobne snovi v organih, kot so vranica, jetra in kosti, odgovorno za simptome Gaucherjeve bolezni tipa 1 zmanjšanje njegove proizvodnje pomaga omejiti kopičenje v teh organih, ki zato bolje delujejo.
Kakšne koristi je zdravilo Cerdelga -eliglustat izkazalo med študijami?
V dveh glavnih študijah se je zdravilo Cerdelga izkazalo za učinkovito pri zdravljenju Gaucherjeve bolezni. povprečno zmanjšanje velikosti vranice za 28% v primerjavi z 2% povečanjem pri bolnikih, zdravljenih s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine) devet mesecev po zdravljenju. Pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom Cerdelga, so se izboljšali tudi drugi znaki bolezni, vključno z zmanjšanjem velikosti jeter in zvišanjem ravni hemoglobina (beljakovine v rdečih krvnih celicah, ki prenaša kisik po telesu). Učinkovitost zdravila Cerdelga je bila dokazana tudi v drugi študiji, v kateri je sodelovalo 160 bolnikov z Gaucherjevo boleznijo tipa 1, ki so bili predhodno zdravljeni z odsotnim encimskim nadomestnim zdravljenjem in so bili simptomi bolezni pod Nekateri bolniki so bili zdravljeni z zdravilom Cerdelga, drugi pa z nadomestno encimsko terapijo. Ta študija je pokazala, da je po enem letu zdravljenja bolezen ostala stabilna pri 85% preiskovancev, zdravljenih z zdravilom Cerdelga, v primerjavi s 94% bolnikov, ki so nadaljevali encimsko nadomestno zdravljenje.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Cerdelga - eliglustat?
Najpogostejši neželeni učinek zdravila Cerdelga (ki se lahko pojavi pri več kot 1 od 10 bolnikov) je driska, ki se pojavi pri približno 6 od 100 bolnikov. Večina neželenih učinkov je blagih in prehodnih. Za celoten seznam neželenih učinkov, odkritih pri uporabi zdravila Cerdelga, glejte paket brošura. Zdravila Cerdelga ne smete jemati v kombinaciji z nekaterimi zdravili, ki lahko vplivajo na sposobnost telesa, da ga razgradi, saj lahko to vpliva na koncentracijo zdravila Cerdelga v krvi.Za celoten seznam omejitev glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo zdravilo Cerdelga - eliglustat odobreno?
Odbor agencije za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) se je odločil, da so koristi zdravila Cerdelga večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU. Cerdelga se je izkazala za učinkovito pri izboljšanju simptomov bolezni. večina predhodno nezdravljenih bolnikov z Gaucherjevo boleznijo tipa 1, pa tudi pri ohranjanju stabilne bolezni pri večini bolnikov, ki so bili predhodno zdravljeni z nadomestno encimsko terapijo. se po enem letu zdravljenja ni optimalno odzval. Pri teh bolnikih je treba razmisliti o drugih možnostih zdravljenja. Pri vseh bolnikih, ki preidejo na zdravljenje, je treba redno spremljati napredovanje bolezni. Nadomestni encim Cerdelga Glede varnosti, čeprav so bili neželeni učinki ki je večinoma blage in prehodne narave, je CHMP priporočil nadaljnjo raziskavo dolgoročne varnosti zdravila.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Cerdelga -eliglustat?
Za zagotovitev čim varnejše uporabe zdravila Cerdelga je bil razvit načrt obvladovanja tveganj. Na podlagi tega načrta so bile povzetku glavnih značilnosti zdravila in navodilu za uporabo za zdravilo Cerdelga dodane informacije o varnosti, vključno z ustreznimi previdnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki. Poleg tega bo podjetje, ki trži zdravilo Cerdelga, zdravnikom in pacientom zagotovilo izobraževalno gradivo, s katerim bodo zagotovili, da se z zdravilom Cerdelga zdravijo samo ljudje z Gaucherjevo boleznijo tipa 1 in da se zdravilo ne uporablja v kombinaciji z drugimi zdravili, ki lahko bistveno spremenijo njihovo raven v krvi. Vsi bolniki, ki jim je predpisan zdravilo Cerdelga, bodo prejeli opozorilno kartico. Družba bo vodila tudi register bolnikov, zdravljenih z zdravilom Cerdelga, da bi ocenila dolgoročno varnost zdravila. Dodatne informacije so na voljo v povzetku načrta za obvladovanje tveganja.
Več informacij o Cerdelga - eliglustat
Evropska komisija je 19. januarja 2015 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Cerdelga, veljavno po vsej Evropski uniji. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Cerdelga preberite navodilo za uporabo (vključeno v EPAR) ali se posvetujte z zdravnikom ali farmacevtom. Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote za zdravilo Cerdelga je na voljo na spletnem mestu Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Oznaka redke bolezni. Zadnja posodobitev tega povzetka: 01-2015.
Podatki o Cerdelga - eliglustatu, objavljeni na tej strani, so lahko zastareli ali nepopolni.Za pravilno uporabo teh informacij glejte stran z izjavo o omejitvi odgovornosti in koristnimi informacijami.
