Kaj je Brineura - Cerliponase Alfa in za kaj ga uporabljamo?
Brineura je zdravilo za zdravljenje nevronske ceroidne lipofuscinoze tipa 2 (CLN2), dednega stanja pri otrocih, ki vodi do progresivne možganske poškodbe.
Ker je število bolnikov s CLN2 majhno, se bolezen šteje za "redko", Brineura pa je bila 13. marca 2013 označena za "zdravilo sirota" (zdravilo za redke bolezni).
Brineura vsebuje zdravilno učinkovino cerliponaza alfa.
Kako se zdravilo Brineura - Cerliponase Alfa uporablja?
Brineura se infundira neposredno v možgane. Pred prvo infuzijo bo moral bolnik na operacijo vstaviti napravo, ki poteka od zunanje strani lobanje skozi tekočino v možgane, kjer se sprošča zdravilo.
Infuzije enkrat na dva tedna daje zdravstveni delavec z izkušnjami pri dostavi zdravil v možgane. Da bi zmanjšali tveganje za infuzijske reakcije, lahko bolnikom pred ali med zdravljenjem z zdravilom Brineura dajemo druga zdravila ali pa infuzijo upočasnimo.
Brineuro je mogoče dobiti le na recept.Za več informacij glejte navodilo za uporabo.
Kako deluje Brineura - Cerliponase Alfa?
Bolnikom s CLN2 primanjkuje encima, potrebnega za normalen razvoj možganov, imenovanega tripeptidil peptidaza 1 (TPP1). Zdravilna učinkovina v zdravilu Brineura, cerliponaza alfa, je kopija TPP1 in se uporablja za nadomestitev manjkajočega encima.
Zdravilo se infundira neposredno v možgane, da se izogne krvno-možganski pregradi, zaščitni pregradi, ki ločuje krvni obtok od možganov in preprečuje vdor snovi, kot so zdravila, v možgansko tkivo.
Kakšne koristi je zdravilo Brineura - Cerliponase Alfa izkazalo med študijami?
V zgodnjih študijah je bilo dokazano, da Brineura zmanjša hitrost napredovanja bolezni, merjeno v skladu s standardno lestvico ocenjevanja.
V študiji 23 otrok (povprečna starost 4 leta), ki so bili zdravljeni z zdravilom Brineura skoraj eno leto, jih 20 (87%) ni imelo 2-točkovne izgube motoričnih in jezikovnih sposobnosti, ki so jo v preteklosti opazili pri bolnikih, ki niso prejemali zdravljenja.
Ocenjevanje so opravili zdravniki, ki so bolnikom dodelili ločene ocene za motorične in jezikovne sposobnosti (kjer je 0 hujše, 3 pa normalno). Končni rezultat pacienta je bil vsota obeh točk.
V nadaljnji študiji so koristi zdravila Brineura trajale še eno leto; rezultati so pokazali, da bi se bolezen pri večini bolnikov lahko upočasnila. Ta študija še vedno poteka.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Brineura - Cerliponase Alfa?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Brineura (ki se lahko pojavijo pri več kot 1 od 5 oseb) so zvišana telesna temperatura, nizka raven beljakovin v cerebrospinalni tekočini (tekočina iz možganov in hrbtenjače), nenormalen EKG (test srčne aktivnosti). , okužbe zgornjih dihal (okužbe nosu in grla) in preobčutljivostne (alergijske) reakcije. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Brineura, glejte navodilo za uporabo.
Zdravila Brineura se ne sme uporabljati pri bolnikih, pri katerih so se pri uporabi zdravila Brineura pojavile življenjsko nevarne (alergijske) preobčutljivostne reakcije in katerih simptomi so se ponovili ob ponovni uporabi zdravila. Prav tako ga ne smemo dajati bolnikom, ki jim je bil implantiran šant za odvajanje odvečne tekočine iz možganov. Nazadnje, zdravila Brineura ne smemo dajati bolnikom, če obstajajo kakršne koli težave z napravo, na primer puščanje ali okužba.
Zakaj je bilo zdravilo Brineura - Cerliponase Alfa odobreno?
Razpoložljivi podatki kažejo, da Brineura prispeva k upočasnitvi izgube motoričnih in jezikovnih sposobnosti pri bolnikih s CLN2, boleznijo, za katero ni drugih načinov zdravljenja.
Kar zadeva varnost, iz podatkov ne izhajajo nesprejemljiva vprašanja. Odbor agencije za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je zato sklenil, da so koristi zdravila Brineura večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU.
Zdravilo Brineura je bilo odobreno v "izjemnih okoliščinah", ker zaradi redkosti bolezni ni bilo mogoče pridobiti popolnih informacij o zdravilu Brineura. Vsako leto bo Evropska agencija za zdravila pregledala nove razpoložljive informacije in ta povzetek bo ustrezno posodobljen.
Katere informacije še čakajo na Brineuro?
Ker je bilo zdravilo Brineura v izjemnih okoliščinah odobreno, bo podjetje, ki ga trži, zagotovilo dodatne podatke iz študij o varnosti zdravila, vključno s tveganjem alergijskih reakcij pri dolgotrajni uporabi in o njegovi dolgoročni učinkovitosti pri upočasnitvi ali ustavitvi. poslabšanje motoričnih in jezikovnih sposobnosti. V raziskave bodo vključeni otroci, mlajši od dveh let, za katere trenutno ni podatkov.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Brineura - Cerliponase Alfa?
Družba, ki trži zdravilo Brineura, bo zagotovila, da bodo vsi zdravstveni delavci, za katere se pričakuje, da bodo uporabljali zdravilo, dobili izobraževalno gradivo o tem, kako ga uporabljati in kako preprečiti težave, povezane z napravo, na primer okužbo ali oviro.
Priporočila in previdnostni ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki za varno in učinkovito uporabo zdravila Brineura, so navedeni tudi v povzetku glavnih značilnosti zdravila in navodilu za uporabo.
Več informacij o Brineura - Cerliponase Alfa
Za celotno različico EPAR -ja Brineura obiščite spletno stran Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Evropska javna poročila o oceni. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Brineura preberite navodilo za uporabo (vključeno v EPAR) ali se obrnite na svojega zdravnika ali farmacevta.
Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote za zdravilo Brineura je na voljo na spletni strani Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / Redke disease
Podatki o Brineura - Cerliponase Alfa, objavljeni na tej strani, so lahko zastareli ali nepopolni. Za pravilno uporabo teh informacij glejte stran z izjavo o omejitvi odgovornosti in koristnimi informacijami.
