Kaj je zdravilo Holoclar in za kaj ga uporabljamo?
Holoclar je zdravilo, ki vsebuje matične celice in se uporablja za nadomestitev poškodovanih celic na površini (epitelija) roženice, prozorne membrane, ki obdaja šarenico (obarvani del očesa). Uporablja se pri odraslih bolnikih z zmernim do hudim pomanjkanjem matičnih matičnih celic, ki jih povzročajo očesne opekline (vključno s kemičnimi opeklinami). Bolniki s tem stanjem nimajo zadostnega števila matičnih izvornih celic, ki običajno posegajo v proces regeneracije roženice in nadomeščajo zunanje celice roženice, ki so poškodovane in se starajo. Holoclar je vrsta zdravila za napredno zdravljenje, imenovano „tkivno inženirstvo“, ki je vrsta zdravila, ki vsebuje celice, vzete iz pacientovega limbusa (na vogalih roženice) in nato vzgojene v laboratoriju, tako da jih je mogoče uporabiti za popravilo površinsko poškodovane roženice. Ker je število bolnikov s pomanjkanjem limbalnih izvornih celic majhno, se bolezen šteje za "redko", zato je bil Holoclar 7. novembra 2008 imenovan za "zdravilo siroto" (zdravilo za redke bolezni).
Kako se uporablja zdravilo Holoclar?
Zdravilo Holoclar sme uporabljati le v bolnišničnem okolju, ustrezno usposobljen in kvalificiran oftalmološki kirurg, in ga je treba dati le bolnikom, katerih limbne celice so bile uporabljene pri izdelavi zdravila. V prvi fazi zdravljenja se bolniku v bolnišničnem okolju odstrani majhen zaklop zdravega limbnega tkiva (velikosti 1-ˆ "2 mm2), ki se istega dne pošlje proizvajalcu zdravila. Nato se tkivne celice pridelane v laboratoriju in zamrznjene do potrditve datuma operacije. Odmrznjene celice se uporabljajo za izdelavo holoklara z gojenjem na membrani, sestavljeni iz proteina, imenovanega fibrin. Holoclar, ki je sestavljen iz celic in membrane, se nato pošlje nazaj v bolnišnico, kjer se v okviru operacije takoj vsadi v pacientovo oko. Po odvzemu limbalnega tkiva je treba bolnike zdraviti z antibiotiki, da se prepreči "okužba oči". Po operaciji je treba bolnika zdraviti z antibiotiki in ustreznim protivnetnim zdravilom.Holoclar je namenjen samo enemu zdravljenju. Zdravljenje se lahko ponovi, če zdravnik meni, da je to potrebno. Za več informacij glejte povzetek. Značilnosti izdelek (vključen tudi v EPAR).
Kako deluje Holoclar?
Zdravilna učinkovina v zdravilu Holoclar so bolnikove limbalne celice, ki vključujejo celice, odvzete s površine roženice, in limbalne matične celice, vzgojene v laboratoriju. Pred uporabo zdravila Holoclar je treba poškodovano tkivo odstraniti s površine roženice prizadetega očesa. Ko so implantirane v oko, celice roženice Holoclar pomagajo nadomestiti površino roženice, medtem ko limbalne matične celice delujejo kot rezervoar za nove celice. regenerira roženico
Kakšne koristi je zdravilo Holoclar izkazalo med študijami?
Kot del retrospektivne študije s preteklimi kliničnimi podatki se je Holoclar izkazal za učinkovitega pri obnavljanju stabilne površine roženice pri posameznikih z zmerno do hudo pomanjkljivostjo matičnih matičnih celic, ki je nastala zaradi opeklin. Leto po implantaciji z zdravilom Holoclar je bil implantat uspešen pri 75 od 104 preučenih bolnikih (kar je 72%) na podlagi prisotnosti stabilne površine roženice brez površinskih napak in brez ali z omejeno invazijo novih krvnih žil (značilna značilnost pomanjkanja limbalnih matičnih celic). Zmanjšali so se tudi bolnikovi simptomi, vključno z bolečino in vnetjem, pa tudi izboljšal vid.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Holoclar?
Najpogostejši neželeni učinek zdravila Holoclar (ki se lahko pojavi pri več kot 1 od 10 bolnikov) je blefaritis (vnetje veke) .Za celoten seznam neželenih učinkov in omejitev glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo zdravilo Holoclar odobreno?
Odbor Agencije za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je menil, da je zdravljenje s holoklarom učinkovito pri obnavljanju zdravih površin roženice pri bolnikih z zmerno do hudo pomanjkljivostjo matičnih matičnih celic, ki jih povzročajo opekline, ter izboljšanju simptomov in vida. da zmerne do hude oblike pomanjkanja izvornih celic predstavljajo resna stanja, ki lahko, če se ne zdravijo, povzročijo hudo zmanjšanje ali popolno izgubo vida. Neželeni učinki zdravljenja z zdravilom Holoclar so obvladljivi, CHMP se je odločil, da so koristi zdravila Holoclar večje od priporočila, da se odobri za uporabo v EU.Sklep o razmerju med koristmi in tveganji zdravila Holoclar temelji na rezultatih dveh retrospektivnih študij (izvedenih z uporabo preteklih kliničnih podatkov). Družba bo dala na voljo dodatne podatke iz prospektivne študije (ki beleži rezultate med študijo). Zato je Holoclar prejel "pogojno odobritev". To pomeni, da bo v prihodnosti na voljo več informacij o zdravilu, ki jih mora podjetje posredovati. Vsako leto bo Evropska agencija za zdravila pregledala nove razpoložljive informacije in ta povzetek. bodo ustrezno posodobljeni.
Kakšne informacije še čakajo na Holoclar?
Ker je bilo za Holoclar dano pogojno dovoljenje, bo podjetje, ki trži Holoclar, zagotovilo dodatne podatke o zdravilu. Podjetje bo podatke o tveganjih in koristih zdravila Holoclar dalo na voljo iz prospektivne klinične študije.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Holoclar?
Za zagotovitev čim varnejše uporabe zdravila Holoclar je bil razvit načrt obvladovanja tveganj. Na podlagi tega načrta so bile povzetku glavnih značilnosti zdravila in navodilu za uporabo za zdravilo Holoclar dodane informacije o varnosti, vključno z ustreznimi previdnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki. Poleg tega bo podjetje, ki izdeluje zdravilo Holoclar, zdravstvenim delavcem zagotovilo izobraževalno gradivo o varni uporabi zdravila, vključno z informacijami o izbiri bolnikov in spremljanju na koncu študije ter o poročanju o stranskih učinkih. kandidati za zdravljenje Dodatne informacije so na voljo v povzetku načrta za obvladovanje tveganja
Več informacij o Holoclarju
Evropska komisija je 17. februarja 2015 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Holoclar, veljavno po vsej Evropski uniji. Za več informacij o terapiji s holoklarom preberite navodilo za uporabo (vključeno v EPAR) ali se posvetujte z zdravnikom ali farmacevtom. Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote za zdravilo Holoclar je na voljo na spletnem mestu agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Oznaka redke bolezni. Zadnja posodobitev tega povzetka: 02-2015.
Podatki o Holoclarju, objavljeni na tej strani, so lahko zastareli ali nepopolni. Za pravilno uporabo teh informacij glejte stran z izjavo o omejitvi odgovornosti in koristnimi informacijami.
