Kaj je Kuvan?
Kuvan je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino sapropterin dihidroklorid. Na voljo je v obliki svetlo rumenih topnih tablet (100 mg).
Za kaj se uporablja zdravilo Kuvan?
Kuvan se uporablja za zdravljenje hiperfenilalaninemije (HPA, visoke ravni fenilalanina v krvi) pri bolnikih z genetsko motnjo pomanjkanja fenilketonurije (PKU) ali tetrahidrobiopterina (BH4). Bolniki s temi motnjami ne morejo pretvoriti aminokisline. ) do tirozina (druga aminokislina). To povzroči kopičenje fenilalanina v krvi, kar lahko povzroči težave z možgani in živčnim sistemom.
Kuvan se lahko uporablja pri odraslih in otrocih.Zdravilo Kuvan je indicirano za uporabo pri otrocih s HPA zaradi PKU, starih najmanj štiri leta. Zdravila niso preučevali pri otrocih s HPA zaradi PKU, mlajših od štirih let. Kuvan se lahko uporablja pri otrocih vseh starosti s HPA zaradi pomanjkanja BH4.
Zdravljenje s kuvanom je treba nadaljevati le pri bolnikih, ki se ustrezno odzovejo na zdravilo.
Ker je število bolnikov s HPA majhno, se bolezen šteje za "redko" in je bil Kuvan 8. junija 2004 označen za "zdravilo sirota" (zdravilo za redke bolezni).
Zdravilo je mogoče kupiti le na recept.
Kako se zdravilo Kuvan uporablja?
Zdravljenje s kuvanom mora uvesti in nadzorovati zdravnik z izkušnjami pri zdravljenju pomanjkanja PKU in BH4. Količina fenilalanina in beljakovin v bolnikovi prehrani je treba spremljati, da se zagotovi nadzor nad koncentracijo fenilalanina v krvi in prehransko ravnovesje. Kuvan je namenjen dolgotrajni uporabi.
Odmerek zdravila Kuvan je odvisen od bolnikove telesne mase. Bolniki s PKU naj začnejo z 10 mg na kilogram telesne mase enkrat na dan, tisti s pomanjkanjem BH4 pa z 2 - 5 mg / kg enkrat na dan. Po enem tednu se lahko odmerek prilagodi do 20 mg / kg enkrat na dan, če se bolnik ni odzval na zdravljenje. Zadovoljiv odziv s "pomeni znižanje ravni fenilalanina v krvi za najmanj 30% ali do ravni, ki jo določi zdravnik. Če je ta odziv dosežen po enem mesecu, je bolnik razvrščen kot" odziven "in lahko nadaljuje z jemanjem zdravila Kuvan.
Kuvan se jemlje skupaj z obrokom vsak dan ob istem času, najbolje zjutraj. Tablete se raztopijo v kozarcu vode, preden bolnik popije raztopino.Za najboljši učinek je pri nekaterih bolnikih s pomanjkanjem BH4 odmerek včasih treba razdeliti na dva ali tri odmerke tekom dneva. Kuvan je treba uporabljati previdno pri bolnikih, starejših od 65 let, in pri bolnikih s težavami z jetri ali ledvicami.
Kako deluje Kuvan?
Visoke ravni fenilalanina v krvi so posledica problema s pretvorbo fenilalanina v tirozin z encimom "fenilalanin hidroksilaza". Bolniki s PKU imajo okvarjeno različico encima, bolniki s pomanjkanjem BH4 pa nizko. "kofaktor", ki služi encimu za pravilno delovanje. Zdravilna učinkovina Kuvana, sapropterin dihidroklorid, je sintetična kopija BH4. Pri PKU deluje tako, da poveča aktivnost okvarjenega encima, pri pomanjkanju BH4 pa nadomesti kofaktor. sposobnost encima, da pretvori fenilalanin v tirozin, kar zmanjša raven fenilalanina v krvi.
Kako je bilo zdravilo Kuvan raziskano?
Kuvanovi učinki so bili najprej preizkušeni na poskusnih modelih, nato pa so jih raziskali pri ljudeh.
Za zdravljenje bolnikov s PKU so zdravilo Kuvan preučevali v dveh glavnih študijah, v katerih sta zdravilo Kuvan primerjali s placebom. Vsi bolniki, ki so sodelovali v študijah, so se odzvali na prvi osemdnevni tečaj zdravljenja z zdravilom Kuvan, vendar so pred začetkom študije vsaj en teden preživeli brez zdravila.
Prva študija je vključevala 89 bolnikov, starih osem let in več, ki niso upoštevali stroge diete. Glavno merilo učinkovitosti je bilo znižanje ravni fenilalanina v krvi v šestih tednih.
Druga študija je vključevala 46 otrok, starih od štiri do 12 let, ki so bili na dieti s kontrolirano količino fenilalanina. Od tretjega tedna zdravljenja se je prehrana prilagajala vsaka dva tedna glede na raven fenilalanina v krvi. Glavno merilo učinkovitosti je bila sprememba količine fenilalanina, ki so ga otroci lahko dobili s hrano, hkrati pa je fenilalanin v krvi ohranil na želeni ravni.Študija je trajala 10 tednov.
Za zdravljenje bolnikov s pomanjkanjem BH4 je podjetje predstavilo rezultate treh študij, ki so na voljo v objavljeni literaturi o sapropterin dihidrokloridu. Ena od teh študij je vključevala 16 bolnikov, ki so se v povprečju zdravili 15,5 mesecev.
Kakšne koristi je zdravilo Kuvan izkazalo med študijami?
Za zdravljenje PKU je bil Kuvan učinkovitejši od placeba. V prvi študiji so bile ravni fenilalanina v krvi na začetku študije okoli 867 "mikromolov na liter". Normalne ravni so okoli 60 mikromolov na liter pri ljudeh brez PKU. Po šestih tednih so se ravni fenilalanina zmanjšale. Za 236 mikromolov na liter pri bolnikih, ki so jemali zdravilo Kuvan, in pri bolnikih, ki so prejemali placebo, se je povečalo za 3 mikromole na liter.V drugi študiji so otroci, ki so jemali zdravilo Kuvan, s svojo prehrano vzeli povprečno 17,5 mg več fenilalanina. na kilogram telesne mase vsak dan po 10 tednih, v primerjavi s 3,3 mg več pri otrocih, ki so jemali placebo.
V študijah bolnikov s pomanjkanjem BH4 so bolniki pri jemanju sapropterinijevega klorida pokazali izboljšanje ravni fenilalanina v krvi in drugih označevalcev bolezni.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Kuvan?
Najpogostejša neželena učinka zdravila Kuvan (opažena pri več kot 1 od 10 bolnikov) sta glavobol in izcedek iz nosu (izcedek iz nosu). Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Kuvan, glejte navodilo za uporabo.
Zdravila Kuvan ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive (alergične na) sapropterinijev klorid ali katero koli drugo snov.
Zakaj je bilo zdravilo Kuvan odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je sklenil, da so koristi zdravila Kuvan pri zdravljenju HPA pri odraslih in pediatričnih bolnikih s pomanjkanjem PKU in BH4, ki so se odzvali na to terapijo, večje od z njim povezanih tveganj. Odbor je priporočil odobritev trženja pooblastilo za Kuvan.
Druge informacije o Kuvanu:
2. decembra 2008 je Evropska komisija odobrila družbi Merck KGaA "dovoljenje za promet" za Kuvan, veljavno po vsej Evropski uniji.
Za povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote za zdravilo Kuvan kliknite tukaj.
Za celotno različico Kuvanovega EPAR kliknite tukaj.
Zadnja posodobitev povzetka: 10-2008.
Podatki o Kuvan - sapropterin dihidrokloridu, objavljeni na tej strani, so lahko zastareli ali nepopolni. Za pravilno uporabo teh informacij glejte stran z izjavo o omejitvi odgovornosti in koristnimi informacijami.
