Soliris - ekulizumab

Kaj je Soliris?

Soliris je koncentrat za pripravo raztopine za infundiranje. Vsebuje zdravilno učinkovino ekulizumab.

Za kaj se zdravilo Soliris uporablja?

Zdravilo Soliris je indicirano za zdravljenje bolnikov s paroksizmalno nočno hemoglobinurijo (PNH), redko, življenjsko nevarno genetsko boleznijo, zaradi katere se rdeče krvne celice prehitro lizirajo (uničijo). Posledice so anemija (zmanjšanje števila rdečih krvnih celic), tromboza (nastanek strdkov v krvnih žilah) in temen urin.
Ker je število bolnikov s PNH majhno, se bolezen šteje za "redko", zato je bil zdravilo Soliris 17. oktobra 2003 označeno kot "zdravilo sirota" (zdravilo za redke bolezni).
Zdravilo je mogoče kupiti le na recept.

Kako se zdravilo Soliris uporablja?

Zdravilo Soliris mora dajati zdravstveni delavec, na primer zdravnik ali medicinska sestra, pod nadzorom zdravnika z izkušnjami pri zdravljenju bolnikov s krvnimi motnjami.
Zdravljenje s Solirisom obsega infuzijo (kapalno v veno) 600 mg zdravila 25-45 minut enkrat na teden, čemur v petem tednu sledi odmerek 900 mg. Nato je treba odmerek vzdrževati pri 900 mg, ki se daje približno vsaka dva tedna. Vsaj dva tedna pred začetkom zdravljenja z zdravilom Soliris je treba vse bolnike cepiti proti meningitisu, ki ga povzroča bakterija. Neisseria meningitidis in jih je treba ponovno cepiti v skladu z veljavnimi smernicami.
Bolnikom, ki prejemajo zdravilo Soliris, je treba dati posebno kartico, v kateri so razloženi simptomi nekaterih vrst okužb, z opozorilom, da ob pojavu takšnih simptomov nemudoma poiščejo zdravniško pomoč.

Kako deluje Soliris?

Zdravilna učinkovina v zdravilu Soliris, ekulizumab, je monoklonsko protitelo. Monoklonsko protitelo je protitelo (vrsta beljakovine), namenjeno prepoznavanju in pritrjevanju na določeno strukturo (antigen) v telesu. Ekulizumab je bil zasnovan tako, da se veže na komplement beljakovin C5, del obrambnega sistema telesa, imenovan "komplement." V PNH imajo bolniki napako v beljakovini CD59, ki se nahaja na površini rdečih krvnih celic, kar običajno preprečuje, da bi komplement napadel celice . Kot posledica te napake komplement uniči rdeče krvne celice. Z blokiranjem komplementarnega proteina C5 ekulizumab preprečuje, da bi komplement napadel celice, zmanjšal celično lizo in ublažil simptome bolezni.

Kako je bilo zdravilo Soliris raziskano?

Učinki zdravila Soliris so bili najprej preizkušeni na poskusnih modelih, preden so jih raziskali pri ljudeh.
Zdravilo Soliris so preučevali v eni glavni študiji, v kateri je sodelovalo 88 odraslih s PNH, ki so v preteklem letu prejeli vsaj štiri transfuzije zaradi anemije. Soliris so primerjali s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine). Glavna merila učinkovitosti so bila število bolnikov, katerih ravni hemoglobina (beljakovine v rdečih krvnih celicah) so ostale nad individualno ciljno vrednostjo in številom potrebnih transfuzij rdečih krvnih celic v prvih 26 tednih zdravljenja.

Kakšne koristi je zdravilo Soliris izkazalo med študijami?

Zdravilo Soliris je bilo pri izboljšanju simptomov PNH učinkovitejše od placeba. V glavni študiji je imelo 49% bolnikov (21 od 43), zdravljenih z zdravilom Soliris, stabilno raven hemoglobina in v povprečju niso potrebovali transfuzije. bolniki, ki so prejemali placebo, so imeli stabilne ravni hemoglobina in so potrebovali v povprečju 10 transfuzij.

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Soliris?

Najpogostejši neželeni učinek pri zdravilu Soliris (opažen pri več kot 1 od 10 bolnikov) je glavobol.Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Soliris, glejte navodilo za uporabo.
Zdravila Soliris ne smemo uporabljati pri ljudeh, ki utegnejo biti preobčutljivi (alergični) na ekulizumab, mišične beljakovine ali katero koli drugo snov ali ki imajo ali se domneva, da so podedovali pomanjkanje komplementa. Zaradi povečanega tveganja za meningitis se zdravila Soliris ne sme dajati ljudem, okuženim z Neisseria meningitidis ali ki niso bili cepljeni proti tej bakteriji.

Zakaj je bilo zdravilo Soliris odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) se je odločil, da so koristi zdravila Soliris pri zdravljenju bolnikov s paroksizmalno nočno hemoglobinurijo (PNH) večje od z njim povezanih tveganj, vendar je opozoril, da so dokazi v korist zdravila Soliris omejeni na posameznike. ki so bili prej podvrženi transfuziji krvi. Odbor je priporočil podelitev dovoljenja za promet z zdravilom Soliris.

Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne uporabe zdravila Soliris?

Družba Soliris se bo dogovorila o podrobnostih sistema v vsaki državi članici, ki bo zagotovil distribucijo zdravila šele po preverjanju, ali je bil bolnik ustrezno cepljen. Predpisovalcem in bolnikom bo zagotovil tudi informacije o varnosti zdravila in preveril, ali ga zdravniki uporabljajo varno.

Več informacij o Solirisu

20. junija 2007 je Evropska komisija Alexion Europe SAS podelila "dovoljenje za promet" za Soliris, veljavno po vsej Evropski uniji.
Za povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote za zdravilo Soliris kliknite tukaj.
Za celotno različico Soliris EPAR kliknite tukaj.

Zadnja posodobitev povzetka: 04-2009

Podatki o zdravilu Soliris - eculizumab, objavljeni na tej strani, so lahko zastareli ali nepopolni. Za pravilno uporabo teh informacij glejte stran z izjavo o omejitvi odgovornosti in koristnimi informacijami.